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졸겐스마주 작용기전. 그림/식약처
[뉴스토마토 동지훈 기자] 식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 '졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)'의 품목허가를 승인했다고 28일 밝혔다. 이는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단바이오법) 시행 이후 두 번째로 나온 첨단바이오의약품 허가다.
첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등을 말한다. 첨단재생바이오법에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.
졸겐스마주는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제다. 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 정맥으로 단회 투여할 수 있다.
환자는 기능을 하지 못하는 SMN1 유전자 대신 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 SMN 단백질을 만들 수 있게 된다.
졸겐스마주는 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중 제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 SMN2 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.
허가 이후에는 첨단바이오법 제30조에 따라 장기추적조사 대상 의약품으로 지정된다. 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며, 처음 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
식약처는 "이번 품목허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"라며 "앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리해 희귀·난치환자에게 새로운 치료 기회를 제공하도록 노력하겠다"라고 밝혔다.
동지훈 기자 jeehoon@etomato.com