[뉴스토마토 이경화기자] 녹십자가 2012년 세계 두 번째로 출시한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 소아 임상 결과, 유효성과 안전성이 입증됐다. 헌터증후군은 ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 희귀질환이다.
녹십자는 22일 6세 미만 헌터증후군 환자에 대한 헌터라제의 안전성과 유효성을 평가한 임상 결과가 지난 20일 삼성서울병원에서 열린 제13회 뮤코다당증 심포지엄에서 발표됐다고 전했다.
헌터증후군은 리소좀(세포 내 소기관 중 하나)의 IDS 효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸이 비정상적으로 세포 내에 축적되고, 이로 인해 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 몸에 나타나는 병을 말한다. 국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다.
이번에 발표된 헌터라제의 소아 임상 시험은 6세 미만의 헌터증후군 환자를 대상으로 헌터라제 투여 시 안전성과 유효성을 평가하고자 지난 2012년부터 52주간 삼성서울병원에서 진행됐다.
이날 심포지엄에서 연자로 나선 손영배 아주의대 의학유전학과 교수는 “임상시험기간 동안 안전성에 관한 유의한 변화는 발견되지 않았고, 뇨를 통해 배출된 글로코사미노글리칸의 양이 전반적으로 감소된 추이를 확인할 수 있었다”고 말했다.
손 교수는 이어 “이번 임상에서 성인뿐만 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자에게서도 헌터라제 투여 시 글로코사미노글리칸의 분해를 돕는 것으로 나타났다”고 덧붙였다.
녹십자 관계자는 “헌터라제가 6세 미만의 헌터증후군 환자에서도 6세 이상 임상시험과 유사한 안전성과 유효성 결과를 나타냈다”며 “6세 미만의 소아 환자까지 사용할 수 있도록 식품의약품안전처에 적응증 변경 신청을 한 상태”라고 말했다.