[뉴스토마토 동지훈 기자] GC녹십자(006280)는 미국 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성질환 'SSADHD(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)' 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.

 

SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환으로, 평균 100만명 중 한 명 꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려졌다. 대표 증상으로는 뇌전증 및 운동 능력·지적 발달 지연 등이 있다. 현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.

 

계약에 따라 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제(Enzyme Replacement Therapy) 개발에 나선다. 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발이 목표다.

 

GC녹십자는 이번 계약을 통해 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드 관련 특허에 대한 권리를 부여받는다. 스페라젠은 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보한 바 있다.

 

스페라젠은 미국 식품의약국(FDA)과의 PFDD 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. PFDD는 환자가 임상에서 겪은 상황을 알리고 유익·위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 환자와 의료진 및 그 외의 그룹을 대상으로 진행하는 FDA의 맞춤형 약물 개발 회의다.

 

GC녹십자는 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상·바이오마커(생체지표) 연구 등을 진행할 예정이다. 회사 측은 올해 전임상을, 오는 2023년 하반기 임상 1/2상 진입을 목표로 하고 있다고 설명했다.

 

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 자사의 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것"이라며 "환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다"라고 말했다.

 

동지훈 기자 jeehoon@etomato.com