[뉴스토마토 동지훈 기자] 종근당(185750)은 지난 14일부터 17일까지 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(Peripheral Nerve Society, PNS) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth) 치료 신약 'CKD-510'의 유럽 임상시험 1상 및 비임상 연구 결과를 발표했다고 18일 밝혔다.

 

이번 발표는 유럽에서 진행한 CKD-510의 임상 1상에 대한 내용으로 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로는 최초로 공개되는 임상 결과다.

 

특히 이번 학회에서 CKD-510은 최신 속보 포스터(Late-breaking poster)로 채택됐다. 최신 속보 포스터는 학회 자료 제출 마감 이후라도 새로운 결과나 해당 분야에 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물일 경우 추가적인 발표 기회를 제공하는 제도다.

 

발표에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 임상 1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성을 입증했다. 약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 확보했다.

 

이날 발표에는 CKD-510의 비임상 연구 결과도 포함됐다. 질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전의 약물로서 효능을 나타냈다.

 

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질이다. 종근당은 CKD-510을 샤르코-마리-투스 치료제로 개발 중이다.

 

샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀 질환이다. 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 질환이며, 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다. 종근당 CKD-510은 지난 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

 

종근당 관계자는 "이번 유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 신속하게 진행할 예정"이라며 "의학적 미충족 요구(Unmet Needs)가 높은 샤르코-마리-투스병 치료제의 개발에 박차를 가해 희귀질환 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것"이라고 말했다.   

 

말초신경학회(PNS) 연례 학술대회는 매년 전 세계 약 1000명 이상의 말초신경 전문분야 연구자, 임상의, 보건산업 종사자 등 전문가들이 참여해 최신 지견을 공유하는 세계 최대 규모의 말초신경 연구 학술행사다.

 

동지훈 기자 jeehoon@etomato.com