[뉴스토마토 이혜현 기자] 희귀의약품 개발이 제약바이오 업계의 새로운 미래 먹거리 사업으로 급부상하고 있습니다.

 

희귀질환은 유병인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로, 그동안 희귀의약품 분야는 개발 비용이 많이 들어 시장진입 장벽이 높았습니다.

 

하지만 최근에는 정부의 각종 지원으로 개발비를 절감할 수 있고, 치료제 개발에 성공할 경우 미충족 수요가 높은 글로벌 시장을 대상으로 빅매출을 기대할 수 있어 황금알을 낳는 사업으로 인식이 전환되고 있는 양상입니다.

 

국내 제약 바이오 기업들도 희귀의약품 개발에 속도를 내고 있습니다.

 

삼성바이오에피스는 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용 자문위원회(CHMP)로부터 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 솔리리스(Soliris) 바이오시밀러 '에피스클리(성분명 에쿨리주맙)'의 판매 허가 긍정 의견을 획득하면서 유럽 진출의 청신호를 알렸습니다.

 

에피스클리는 삼성바이오에피스가 혈액학 분야에서 첫 번째로 개발한 제품으로, 발작성 야간혈색소뇨증 환자를 대상으로 진행한 임상 3상을 통해 오리지널 의약품과 임상 의학적 동등성을 입증했습니다.

 

삼성바이오에피스 관계자는 "통상 2~3개월가량 소요되는 유럽연합 집행위원회(EC)의 최종 검토를 거쳐 공식 판매 허가를 받을 수 있을 것으로 예상된다"며 "에피스클리는 초고가 바이오의약품의 환자 접근성 개선을 가능하게 함으로써 바이오시밀러 개발의 본질적 의미를 실현시킬 수 있는 의약품"이라고 설명했습니다.

 

 

GC녹십자는 노벨파마 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품(RPDD)으로 지정받으며, 희귀질환 의약품 파이프라인 강화에 성과를 내고 있는데요.

 

RPDD 지정을 받으면 특례에 따라 향후 다른 의약품의 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있습니다.

 

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환으로 아직 정식 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환입니다.

 

GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형에 대한 효소대체요법 치료제를 공동개발하고 있으며, GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행하고 있다"며 "향후 희귀의약품지정(ODD) 승인도 기대되는 만큼 신속한 임상 진행을 통해 희귀질환 신약 개발에 속도를 낼 것"이라고 말했습니다.

 

종근당(185750)의 샤르코마리투스 치료제 후보물질 'CKD-510'은 유럽 임상 2상을 준비하고 있습니다.

 

샤르코마리투스는 말초신경을 형성하는 PMP-22 등의 유전자 중복으로 발생하는 희귀질환으로, 아직까지 전세계적으로 품목허가를 받은 치료제가 없습니다.

 

대웅제약(069620)의 특발성폐섬유증 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'은 다국가 임상 2상에 돌입했습니다.

 

현재 시판 중인 특발성 폐섬유증 치료제는 질병 진행을 멈추게 하지 못하고, 부작용도 심해 중도 복용 포기율이 높습니다.

 

글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 전 세계 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 7%의 높은 성장률을 보이며 2030년에는 약 61억 달러(약 8조원)에 이를 것으로 전망돼 미충족 의료수요가 높은 분야입니다.

 

이혜현 기자 hyun@etomato.com