(사진=식약처)
[뉴스토마토 동지훈 기자] 희귀난치질환 치료제 개발 촉진을 위한 정부의 지원 프로그램으로 치료 옵션이 다양해지고 있습니다. 의약품 규제 기관인 식품의약품안전처는 보건복지부와 함께 약가 협상까지 조기에 마치는 시범사업을 진행하면서 조기 제품화 촉진에 나섰습니다.
4일 식약처에 따르면 최근 3년간 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)를 통해 지정된 성분은 총 55개입니다. 이 중 23개 성분으로 39개 의약품이 품목허가를 받았습니다.
GIFT 제도는 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제이면서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 출시해 환자에게 빠르게 공급하기 위한 지원책으로 2022년 9월 시행됐습니다. 식약처는 GIFT 시행 2년 전인 2020년 환자의 치료 기회 확대와 공중보건 위기 대응을 위해 신속심사 전담 부서인 신속심사과를 신설하고 신속심사 대상과 절차를 마련하는 등 준비 작업을 완료했습니다.
식약처가 GIFT 제도를 통해 신속심사하는 대상 품목은 △생명을 위협하는 중대질환 또는 희귀질환 치료제 △생물테러, 감염병 대유행 등 공중보건 위기 대응 의약품 △혁신형 제약기업 개발 신약 등입니다. 이 조건에 부합하는 의약품과 의료기기 조합도 신속심사 대상에 포함됩니다.
GIFT를 통한 즉각적인 효과는 의약품 허가 심사 기간 단축입니다. 이날 글로벌 바이오 콘퍼런스 2025에 연사로 참여한 박재현 식품의약품안전처 신속심사과장은 "(의약품 허가) 심사는 법정 처리 기한이 있는데, (GIFT 시행 이후) 25% 단축된 심사 기간을 운영했다"고 말했습니다.
박재현 식약처 신속심사과장이 글로벌 바이오 콘퍼런스 2025에서 발표하고 있다. (사진=뉴스토마토)
실제로 GIFT 제도 운영 기간 중 허가받은 39개 품목의 대부분은 70일(근무일 기준) 안에 심사를 마쳤습니다.
GIFT 제도로 심사 기간을 단축한 단적인 예는 신경모세포종 치료제 '콰지바'입니다. 이탈리아에 기반을 둔 레코르다티가 개발한 콰지바는 미국과 유럽에선 이미 표준 유지요법으로 인정받았으나 한국에선 품목허가를 받지 못해 치료 옵션으로 제공되지 않았습니다. 레코르다티는 한국 법인 설립 이듬해 콰지바를 무상 공급하기 시작했고, 2023년 10월13일 품목허가를 신청했습니다. 허가는 신청 7개월 만인 작년 6월19일 나왔습니다.
식약처는 GIFT 제도로 희귀난치질환 치료제 허가 기간을 단축하는 한편 복지부와의 시범사업을 통해 약가 협상에 필요한 기간도 줄였습니다.
복지부는 지난 2023년 4월부터 식약처 허가와 동시에 약가 협상까지 완료해 신속한 보험 등재를 지원하는 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 진행 중입니다. 시범사업 영향을 받는 제품은 GIFT 지정 대상, 희귀질환 치료를 목적으로 효과가 충분한 의약품 등입니다.
콰지바도 이 시범사업의 수혜를 받은 품목입니다. 레코르다티 한국 법인은 허가 신청 약 보름 뒤인 2023년 10월26일 급여를 신청했고, 13개월이 지난 작년 11월20일 약가가 고시됐습니다. 통상 소요 기간인 26개월에서 절반이나 단축한 겁니다.
이연재 레코르다티코리아 대표는 글로벌 바이오 콘퍼런스 행사장에서 "신경모세포종 환자 34명이 13개월 더 빠르게 치료를 시작할 수 있게 됐다는 의미"이며 "환자의 가족과 의료진을 포함하면 100명 이상의 사람들에게 영향을 미쳤다고 볼 수 있다"고 말했습니다.
동지훈 기자 jeehoon@etomato.com