압타바이오는 2016년 삼진제약에 Apta-16을 기술이전 후 지난해 4월 공동 특허를 취득했으며, 이어 8월 국내 식품의약품안전처에 임상 1상 시험계획 신청을 마친 바 있다. 이번 승인으로 두 회사는 서울 아산병원을 통해 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 54명을 대상으로 시험에 착수하고, 해당 약물의 약물동태학적 평가 및 안전성 평가를 진행한다.
회사 측은 이번 임상시험은 여타 다른 임상1상 시험과 다르게, 단순 일반인 대상이 아닌 환자 대상으로 진행된다는 점을 강조했다. 특히 혈액암 내성 환자에게 약물을 투여해 안정성 뿐만 아니라 치료제의 유효성까지 확인이 가능하다.
Apta-16은 압타바이오의 원천기술인 Apta-DC(aptamer drug comjugate) 플랫폼에 기반한 파이프라인으로, 암세포를 빠르게 사멸시키는 급성 골수성 백혈병 치료 혁신신약이다. 지난해 6월 개최된 미국암연구학회(AACR 2020)에서 Apta-16의 비임상시험 결과가 발표된 바 있다. 동물실험 모델에 해당 약물 투여 결과 생존 기간이 2배로 연장 효과를 보였으며, 애브비의 FDA 승인 약물 베네토클락스(venetoclax)와 병용 투여할 경우 약효가 약 20배 증가된 것을 확인했다.
회사 치료제는 GLP 비임상 독성 시험 또한 완료했으며, 독성 및 부작용 프로파일도 매우 우수한 것으로 밝혀졌다. 또 혈액암 환자의 혈액을 채취해 진행한 실험에서도 기존 혈액암 치료제 내성 환자에게도 우수한 치료 효과를 도출했다.
압타바이오 관계자는 "혈액 채취 시험 결과는 실제 임상 결과와 약 95%가 일치해온만만큼 회사 치료제의 성공적인 임상 결과가 전망되는 상황"이라며 "혈액암은 발병 1년 내 사망률이 90%에 이르고, 재발률도 50%가 넘는 난치성 질환으로, 2025년 시장규모가 약 100조로 예상된다. 이번 임상 데이터가 도출되면 연내 글로벌 빅파마로 기술 수출 계약 성사가 기대된다"라고 말했다.
정기종 기자 hareggu@etomato.com