이번 급여 등재로 리브말리액은 국내에서 알라질증후군 적응증에 대한 건강보험이 적용되는 첫 치료 옵션이 됐습니다. GC녹십자는 그동안 치료 선택지가 제한적이었던 소아 희귀질환 영역에서 의미 있는 전환점이 될 것으로 내다봤습니다.

 

리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 혁신적 치료제로, 알라질증후군 환자에게 나타나는 담즙정체성 소양증을 개선하는 데 사용됩니다. 리브말리액 임상시험군과 외부 자연사 코호트(GALA)를 비교분석한 결과, 리브말리액 치료군은 비교군 대비 간이식이나 사망과 같은 중대한 사건 발생 위험을 약 70% 감소한 것으로 나타났습니다.

 

알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간질환을 유발하는 희귀 유전질환으로, 극심한 소양증과 성장 장애 등을 동반합니다. 증상이 악화할 경우 간이식과 같은 고위험 수술에 의존할 수밖에 없습니다.

 

고재성 서울대학교병원 소아청소년과 교수는 "알라질증후군은 소아기에 발병해 환자뿐 아니라 보호자에게도 장기간 큰 부담을 주는 질환"이라며 "그동안 증상이 악화되면 간이식을 고려할 수밖에 없었던 치료 환경에서 리브말리액을 통해 혈중 담즙산 농도를 조절함으로써 일부 환자에서는 간이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대된다는 점은 임상적으로 매우 중요한 의미를 갖는다"고 설명했습니다.

 

박진영 GC녹십자 SC본부장은 "리브말리액은 허가 후 공익차원으로 한국희귀필·수의약품센터를 통해 알라질증후군 환자 중 소양증 치료가 필요한 환자를 대상으로 약제 무상지원 프로그램을 운영했으며, 리브말리액의 급여 적용은 알라질증후군 환자들의 치료 접근성을 획기적으로 개선했다는 점에서 의미가 크다"면서 "앞으로도 희귀·난치 질환 영역에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움이 되는 치료 옵션을 지속적으로 확대해 나가겠다"고 말했습니다.

 

 

동지훈 기자 jeehoon@etomato.com