[뉴스토마토 최원석 기자]
에이치엘비생명과학(067630)의 자회사인 라이프리버는 간(肝)줄기세포 치료제 '헤파스템'을 이용, 전 세계적으로 치료제가 없는 요소회로이상증 (UCD) 환자를 대상으로 한 임상 2b상 임상시험계획(IND)을 식약처에서 승인받았다고 3일 밝혓다.
이번 임상시험은 요소회로이상증 환자의 대사 상태와 대사 치료를 평가하기 위해 환자당 총 3회 또는 4회 투약해 약 17개월의 임상기간을 거치게 된다.
이미 유럽에서 먼저 진행되던 임상시험결과에서 투약 6개월 후 요소생성의 유의한 증가, 투약한 세포들이 환자의 간 내부에서 정상적인 간 기능을 하는 세포로 생존하는 것을 확인하는 등 유효성과 안전성이 입증됐다. 유럽 임상 결과를 토대로 국내에선 임상시험이 2b상부터 시작됐다.
간줄기세포 치료제 '헤파스템'은 인간의 간에서 분리, 배양한 줄기세포로 간세포 분화, 면역조절, 재생기능을 가지고 있어 요소회로이상증, 비알코올성지방간염, 급만성간부전 등의 다양한 간질환을 치료할 수 있는 우수한 잠재력을 가지고 있는 것으로 평가되고 있다.
회사는 희귀질환으로 분류된 요소회로이상증을 대상으로 임상시험을 성공적으로 완료, 조건부 시판허가를 받은 후 한국과 유럽에서 비알코올성지방간염 적응증으로 개발을 확대하겠다는 전략을 추진 중이라고 밝혔다.
비알콜성지방간염 치료제 시장은 2025년 약 35조원 규모를 예측할 정도로 잠재력이 크지만, 현재 전 세계적으로 승인받은 치료제가 없어 미충족수요 (Unmet need)가 높은 시장으로 평가받고 있다.
헤파스템의 원개발사인 프로메세라사는 이미 비알콜성지방간염 치료제로서의 성공 가능성을 눂게 평가받아 글로벌 바이오전문 투자기업들로부터 대규모 투자를 유치한 바 있어 ‘헤파스템’의 성공 가능성에 대해 관심이 집중되고 있다.
라이프리버 관계자는 "금번 임상2b상 시험계획의 승인은 벨기에의 세계적인 바이오 기업인 프로메세라사와 공동연구를 협약한 지 11개월만에 얻은 성과로, 성공적으로 임상시험을 수행해 치료제를 조속한 시일 내 선보이겠다"고 밝혔다.
최원석 기자 soulch39@etomato.com