[뉴스토마토 정기종 기자] SK바이오팜은 독자 개발한 혁신 신약 '엑스코프리(세노바메이트)'가 성인 대상 부분 발작 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 시판 허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 혁신 신약으로 신약후보물질 발굴부터 임상 개발, 판매 허가 신청(NDA)까지 전 과정을 독자적으로 진행해 FDA의 승인을 받은 것은 이번이 국내 최초다.

 

엑스코프리는 지난 2001년부터 기초 연구를 시작으로 임상시험과 인허가 과정을 거쳐 FDA의 신약 판매 허가를 획득했다. 후보 물질 개발을 위해 합성한 화합물 수만 2000개 이상, 미국 FDA에 신약판매허가 신청을 위해 작성한 자료만 230여만페이지에 달한다. 

 

엑스코프리의 개발부터 허가까지, 미국과 한국을 오가며 전 과정을 지휘한 조정우 SK바이오팜 사장은 "이번 승인은 SK바이오팜이 앞으로 뇌전증을 포함해 중추신경계(CNS) 분야 질환에서 신약의 발굴, 개발 및 상업화 역량을 모두 갖춘 글로벌 종합 제약사로 거듭나기 위한 초석이 될 것"이라며 "SK바이오팜의 R&D 역량이 세계적으로 인정받은 감격적인 성과"라고 말했다.

 

이번 시판 허가는 1~3개의 뇌전증 치료제를 복용중임에도 부분 발작이 멈추지 않는 성인 환자들을 대상으로 한 2개의 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험과 대규모 다기관 오픈라벨 안전성 임상 시험을 바탕으로 이뤄졌다. 해당 시험들은 미국과 유럽을 포함한 세계 여러 국가에서 실시됐으며, 무작위 시험(Study 013, Study 017)에서 엑스코프리는 시험한 모든 용량에서 위약투여군 대비 통계적으로 유의미하게 발작 빈도를 낮춘 것으로 나타났다. 

 

6주간의 적정 기간에 이어 6주간의 약물 유지기간 동안 연구가 진행된 첫 번째 임상시험(Study 013)에서는 참가자 가운데 최대 200mg을 복용한 환자들(n=113)의 발작 빈도 중앙값이 56% 감소했으며, 위약 투여군(n=108)에서 22%가 감소한 것과 비교해 통계적으로 유의미한 결과가 나타났다. 

 

12주간의 유지 기간으로 이루뤄진 두 번째 임상시험(Study 017)에서는 100mg(n=108), 200mg(n=109), 400mg(n=111)의 엑스코프리를 복용한 환자들의 발작 빈도 중앙값이 각각 36%, 55%, 55%의 감소했으며, 이 또한 24% 감소한 위약 투여군(n=106) 대비 통계적으로 유의미한 결과다.

 

뿐만 아니라 두 임상 시험에서 약물 치료의 유지 기간 동안 통계적으로 유의미한 수의 환자들이 '완전발작소실'을 보였다. 약물 투약 기간 중에 발작이 발생하지 않는 완전발작소실은 환자의 일상이 정상으로 돌아간다는 것을 의미해, 삶의 질을 향상 시킬 수 있는 가장 중요한 요소로 뇌전증 신약 선택에서 중요한 지표로 받아들여지고 있다. 

 

첫 번째 임상시험의 사후 분석에 따르면 약물 치료 유지 기간 동안 위약 투여군에서는 9% 발작소실을 보이는 반면, 엑스코프리 투여 군에서는 28% 환자들이 완전발작소실을 보였다. 두 번째 임상시험에서는 유지기간 동안 100mg, 200mg, 400mg 복용 환자들에서 각각 4%, 11%, 21%의 완전발작소실을 달성했으며, 1%의 위약 투여군과 비교되는 결과가 나타났다.

 

한편, SK바이오팜의 미국 법인 SK라이프사이언스는 엑스코프리의 마케팅과 판매를 직접 맡으며, 내년 2분기 미국 시장 출시를 목표로 하고 있다.

 

정기종 기자 hareggu@etomato.com