헬릭스미스, FDA에 '엔젠시스' DPN 임상 3-3상 프로토콜 제출

장기간 데이터 수집 위해 추적 관찰기간 1년 설정

입력 : 2020-09-16 오후 2:22:00
[뉴스토마토 정기종 기자] 헬릭스미스(084990)는 미국식품의약국(FDA)에 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 16일 밝혔다.
 
이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스의 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA 가이드라인에 따라 기획됐다. 내용은 지난 3-2상과 거의 같지만, 장기간(1년) 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다.
 
주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과를 측정한다. 부평가 지표는 △6·9·12개월째에 지난 1주 간의 평균 통증 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율 △첫 주사 후 9·12개월째에 통증일기로 측정된 지난 1주 간 평균 통증의 감소 효과 △6·9·12개월째에 가장 심한 통증 감소 효과 등이다.
 
대상 환자는 3-2상과 마찬가지로 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 환자 규모는 처음에 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다. 임상시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴 대학을 비롯하여 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다.
 
헬릭스미스는 현재 엔젠시스의 DPN 미국 3-2상을 진행 중이다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈에 임상 3-2상 시험계획을 등록 후 환자 모집 중에 있다. 다음달 첫 환자 주사를 앞두고 있다.
 
김선영 헬릭스미스 대표이사는 "기존 통증성 DPN(PDPN) 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많아 PDPN을 타깃으로 하는 엔젠시스(VM202)에 전세계적인 관심이 집중되고 있다"라며 "현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다"라고 설명했다. 
 
엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정해 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. 환자가 100만명 대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제다. 
 
RMAT은 혁신적인 재생치료법의 개발 및 승인 가속화를 위해 새롭게 만든 제도다. 선례가 없는 혁신신약 개발 과정 중에 발생하는 중요 사안들에 대해 FDA와 긴밀한 논의가 가능하다. 이는 미국의 신속의약개발 제도 중 가장 최근에 생긴 것으로서 기존의 패스트트랙, 우선 혹은 가속 심사의 특권을 받을 수 있는 특별 지위다.
 
한편, DPN은 당뇨병 환자들이 가장 흔하게 겪는 합병증 중 하나다. 미국 성인 중 약 3000만명이 당뇨병을 앓고 있고, 이 중 약 28.5%에서 DPN이 발병하며, 환자의 40~50%가 통증성 DPN(PDPN) 환자인 것으로 알려져 있다. 특히 PDPN의 경우 타는 듯하거나 찌르는 듯한 통증을 동반한다. 기존의 PDPN 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다. 
 
정기종 기자 hareggu@etomato.com
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정기종 기자
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