[뉴스토마토 동지훈 기자] 헬릭스미스는 이달 11일부터(현지시간) 4일간 진행된 제24회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의에 참가했다고 17일 밝혔다.
ASGCT는 미국을 비롯해 전 세계 바이오 업계 회원들로 구성된 협회로 유전자 및 세포치료제의 개발 및 임상 적용을 주제로 매년 회의를 진행한다.
올해 24회를 맞은 이번 연례회의는 온라인에서 비대면 형식으로 열렸다. 참석자들은 채팅 라운지 기능을 통해 최근 기술 및 임상 성과에 대해 공유했다. 유전자 및 세포치료제 분야의 기업과 전문가들이 준비한 약 800개 이상의 발표들이 업로드됐다.
헬릭스미스는 이번 행사에서 최신 임상 개발 상황과 회사의 전반적인 비즈니스 대해 소개했다. 특히 유전자치료제 분야에서 20년 넘게 연구를 해왔다는 점, 플라스미드 DNA 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 우수성 등을 중점적으로 알렸다.
엔젠시스는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 2016년 희귀의약품(Orphan Drug)과 패스트트랙(Fast Track)으로, 2018년에는 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.
지난달 말 기준 당뇨병성 신경병증(DPN) 미국 임상 3상에서 스크리닝 환자 수는 140명에 육박했으며 투약환자 수는 18명으로 나타났다. 이와 함께 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상 1/2a상 마지막 환자 투약을 완료했고, 근위축성 측삭경화증(ALS) 미국 임상 2a상에서 첫 환자 투약을 시작으로 임상 진행 중이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 "업계 유명 글로벌 제약바이오사들에게 자사의 플라스미드 DNA, AAV 등 각 파이프라인의 작용기전과 최신 임상 현황을 다각도로 소개했다"라며 "다음달 10일에는 세계 최대 규모의 국제 바이오 행사 'BIO 디지털 컨퍼런스'에 참가할 예정"이라고 말했다.
동지훈 기자 jeehoon@etomato.com